General SMA project information

Project name

Spinal Muscular Atrophy

Project abbreviation

SMA

Project code

HDBP0198

Primary organization that oversees implementation of project

• Sciensano

Partner organization participating in project

• Not available

Organisation that commissioned this project

• National Institute for Health and Disability Insurance (RIZIV-INAMI)

Organisation providing monetary or material support

Brief project description

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een zeldzame genetische neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door een verlies van motorische neuronen in het ruggenmerg en de hersenstam, wat leidt tot spierzwakte en atrofie. De geschatte incidentie is ongeveer 1:10.000 levend geborenen.

TREAT-NMD is een neuromusculair netwerk dat ervoor moet zorgen dat de meest veelbelovende nieuwe therapieën de patiënten zo snel mogelijk bereiken. Het TREAT-NMD Global Network of SMA Registries (n=49) verzamelt een gemeenschappelijke kerndataset en wordt bestuurd door het TREAT-NMD Global Database Oversight Committee (TGDOC). Onderzoekers en de industrie kunnen via het comité geanonimiseerde en geaggregeerde gegevens opvragen, zodat er één toegangspunt is tot deze diverse en uitgebreide dataset.

De TREAT-NMD SMA core dataset met 23 gegevensitems werd opgericht in 2008, toen het hoofddoel van de registers de voorbereiding op en de werving van klinische proeven was. In het huidige SMA-landschap is er behoefte aan meer wijdverspreide longitudinale gegevensverzameling ter ondersteuning van toekomstig onderzoek en post marketing surveillance (PMS) vereisten voor opkomende therapieën. Met dit in gedachten heeft TREAT-NMD de kerngegevensverzameling voor hun SMA-registers herzien en uitgebreid.

Regulatory framework of this project

Consult the regulatory framework information published on the fair.healthdata.be pages.